Hospital Sant Joan de Déu
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¿Qué es un ensayo clínico?

Niños en la unidad de ensayos clínicos
Tuesday, April 28, 2015

Un ensayo clínico es un tipo de estudio en el que se investiga el efecto de un medicamento o de un tratamiento en personas, que en el caso de nuestro hospital son mayoritariamente niños/as. Los medicamentos son sustancias que tienen propiedades para el tratamiento y prevención de las enfermedades.

En un ensayo clínico normalmente se comparan dos tratamientos, el medicamento que se quiere estudiar y otro tratamiento ya conocido, o bien una sustancia inactiva que se llama placebo. El hecho de recibir un tratamiento u otro se suele realizar por un proceso de aleatorización (como un sorteo), de tal manera que ni padres, ni niños, ni el propio investigador escoge el grupo de tratamiento.

Con el fin de autorizar un medicamento y que se pueda utilizar en personas, obligatoriamente ha de pasar por este tipo de investigación, que es la más rigurosa y fiable. De esta manera se pueden conocer la cantidad, la eficacia, la seguridad y los efectos secundarios de los fármacos.

¿Por qué son necesarios los ensayos clínicos en niños/as?

Los niños no son adultos pequeños.

La mayor parte de los fármacos y tratamientos que se dan en pediatría no se han probado antes en niños, y por lo tanto es difícil saber la dosis correcta, la seguridad y los efectos secundarios. Además los niños crecen y cambian muy rápido, por eso se han de considerar los diferentes estadios de crecimiento cuando se estudia la dosis de un tratamiento: un niño de 8 meses es completamente diferente de un niño de 8 años, que al mismo tiempo es completamente diferente de un adolescente de 18. En cada fase del crecimiento le corresponderá una dosis diferente del fármaco, una medida diferente de un dispositivo, o una terapia diferente.

Los ensayos clínicos son importantes porque nos pueden ayudar a:

  • Entender las diferencias en los niños a medida que crecen y se desarrollan.
  • Identificar cual es la mejor dosis sin efectos secundarios.
  • Producir fármacos que los niños puedan tomar fácilmente (jarabes, chicles, etc).
  • Encontrar tratamientos para enfermedades que solo se dan en los niños.
  • Encontrar tratamientos para enfermedades que también aparecen en adultos, pero que en niños se comportan de manera diferente.
  • Encontrar tratamientos que tienen un impacto en la mejora de la calidad de vida de los niños.

Por este motivo las autoridades sanitarias de la Unión Europea han decidido aumentar el número de ensayos clínicos en niños en un entorno regulado.

En el caso de las enfermedades poco frecuentes, no siempre es posible disponer del grupo control al que se le administraría el placebo, dado el reducido número de pacientes que nos podemos encontrar en algunas de ellas. Por esa razón, es muy importante describir de forma previa a cualquier ensayo clínico, lo que en ciencia médica se denomina "Historia natural de la enfermedad". Se entiende por la misma, el curso de la enfermedad sin administrar ningún tipo de tratamiento médico, habiendo partido de la base de estudiar la correlación genotipo-fenotipo en el caso de la enfermedades de base genética. Es decir, la "Historia natural de la enfermedad" estudia la base genética que produce la enfermedad (mutaciones concretas y su tipología), y los sintomas clínicos de la misma a lo largo de los años.

Describir el curso natural de la enfermedad es uno de los objetivos que pretendemos en Rare Commons, haciendo un trabajo de estudio retrosprectivo de datos clínicos de los pacientes que participan en cada una de las comunidades, así como también su continua monitorización ante cualquier cambio que experimenten en su estado de salud. La relación entre la investigación básica y la clínica es inseparable, y da lugar a un método de estudio biomédico que se conoce como traslacional.

Fuente: contenido parcialmente adaptado de la página web de la Fundació Sant Joan de Déu per a la Recerca.

Last modified: 
05/01/2015