Hospital Sant Joan de Déu
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Células de retina derivadas de células madre humanas para enfermedades maculares

Lunes, 8 Febrero, 2016

Recientemente ha vuelto a ser actualidad, por motivos diversos, el contenido de un artículo que compartimos con vosotros traducido al castellano. Dicha publicación está relacionada con una iniativa de investigación que se basa en el uso experimental de la terapia con células madre para el tratamiento de la degeneración macular. Confiamos en que el contenido de dicho artículo permita aclarar dudas, así como también dejar constancia de que son necesarios más ensayos clínicos para llegar a datos más consistentes relacionados con la eficacia y seguridad de esta opción terapéutica.

 

En The Lancet, Steven Schwartz y sus colegas informan de los resultados a medio y largo plazo del uso de células epiteliales del pigmento retinal derivadas de células madre embrionarias (hESC) para el tratamiento de la degeneración seca atrófica macular relacionada con la edad y la distrofia macular de Stargardt, las principales causas de la ceguera en adultos y menores en el mundo desarrollado. Ambas enfermedades de los ojos implican una alteración del epitelio pigmentario de la retina, una capa de células detrás de la retina que ayuda a mantener los fotorreceptores y preservar la barrera sangre-retina.

En los estudios, las células madre se diferenciaron en células del epitelio pigmentario de la retina, y se inyectó estas células en el espacio subretiniano del ojo con peor visión en 18 pacientes (nueve con degeneración macular atrófica relacionada con la edad y nueve con distrofia macular de Stargardt). La mediana de seguimiento fue de 22 meses. La agudeza visual mejoró en diez ojos, se mantuvo igual o mejoró en siete ojos, y se redujo en más de diez letras en un ojo. Los ojos compañeros no tratados no mostraron mejoras similares. Los resultados de seguridad y de la agudeza visual en los 18 pacientes validan aún más los hallazgos anteriores reportados para el primer paciente en dos estudios de 2012.

Se intentó el trasplante del epitelio pigmentario de la retina para pacientes en la década de 1990. Otras experiencias clínicas siguieron, pero los resultados fueron mixtos y los retos de la utilización de fuentes de células fiables persistieron. El uso de una línea de células madre bien caracterizada que pueda ser ampliada sin inconvenientes, almacenada fácilmente y recuperada cuando sea necesario para la terapia, aspecto que hace que sea ventajosa la técnica.

Los estudios de Schwartz y colaboradores muestran que el uso de líneas de células madre pueden una estrategia viable. Debido a su pequeño tamaño, la retina es un objetivo inicial ideal para la terapia, ya que el número de células necesarias para la entrega es pequeño. Esto es importante porque el riesgo de la formación de teratomas para células madre derivadas de células madre embrionarias (hESC) aumenta a medida que aumenta el número de células inyectadas. En los estudios de Schwartz y sus colegas se utilizaron tres cohortes de dosis para cada trastorno ocular. En general, los números eran demasiado pequeños para llegar a una conclusión acerca de la eficacia de la dosis. La siguiente fase de ensayos clínicos debería ayudar a determinar la mejor dosis, y los estudios que se acompañan deberían proporcionar información útil dado que no hubo problemas de seguridad. Las porciones del ojo que se encuentran protegidas por la barrera hemato-retiniana podrían ser inmunoprivilegiadas, y los resultados de los ensayos clínicos previos mostraron que la retina fetal trasplantada y capas de epitelio pigmentario retiniano pueden sobrevivir en pacientes sin inmunosupresión. En los estudios de Schwartz y sus colegas, la inmunosupresión sistémica por vía oral se administró durante 1 semana antes del procedimiento y continuó durante 12 semanas a partir de entonces. Los investigadores informan que no eran evidentes signos de rechazo en cualquier ojo tratado para la duración de los estudios.

El trabajo de Schwartz y sus colegas es un logro importante, pero el camino para llegar a este punto no ha sido fácil. Desde el descubrimiento de células madre en 1998 se han sucedido diferentes aspectos relacionados con este tipo de investigación que contempla el uso de células madres, incluyendo los debates políticos, éticos y científicos. Ahora tenemos un seguimiento que se extiende a más de 3 años en pacientes tratados con células madre derivadas de células madre embrionarias (hESC) que muestra tanto seguridad como aparente eficacia. La experiencia de los pacientes en los estudios de Schwartz y sus colegas ya ha jugado un papel importante en la especialidad de terapia de células madre y ha sido fundamental en la facilitación de otros ensayos. Queda mucho trabajo por hacer antes de que las terapias hESC y células madre pluripotentes inducidas vayan más allá de ensayos regulatorios, pero el camino ya se ha iniciado con precedentes como el que figura en este artículo.

 

Traducción del artículo original: "Human stem cell-derived retinal cells for macular diseases". Publicado online en: October 15, 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ 

Última modificación: 
21/10/2019