Hospital Sant Joan de Déu
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Récord de medicamentos huérfanos aprobados en 2014

Sábado, 28 Febrero, 2015

En 2014, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) recomendó el mayor número de medicamentos designados huérfanos para su autorización de comercialización en un año. De los 82 medicamentos de uso humano que se recomendaron en 2014, 17 están destinados para el tratamiento de una enfermedad rara, proporcionando terapias para los pacientes que a menudo tienen pocas o ninguna opción de tratamiento.

Entre ellos se encuentra el primer medicamento para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Translarna), así como el primer tratamiento para la porfiria eritropoyética, una enfermedad genética rara que causa la intolerancia a la luz (Scenesse).

El año pasado también vio la primera recomendación en todo el mundo de una terapia basada en células madre. El medicamento huérfano (Holoclar) es un tratamiento para la insuficiencia límbica (SIL), una afección ocular poco común que puede causar ceguera.

Fuente: Agencia Europea del Medicamento

Última modificación: 
28/02/2015