Hospital Sant Joan de Déu
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Probada en ratones una nueva terapia para tratar el síndrome de Allan-Herdnon-Dudley

Doctor maduro que controla la tiroides de una mujer sonriente
Mercredi, 12 février, 2020

Un estudio reciente liderado por la Dra. Ana Guadaño del CIBERER plantea una nueva estrategia terapéutica para paliar las alteraciones neurológicas del síndrome de Allan-Herndon-Dudley. Esta patología ligada al cromosoma X produce discapacidad intelectual grave con afectación neuromuscular que se caracteriza por hipotonía infantil e hipoplasia muscular entre otros síntomas.

Actualmente no existe un tratamiento para mitigar la sintomatología neurológica derivada de la enfermedad. El síndrome está causado por mutaciones en la proteína transportadora de hormonas tiroideas denominada MCT8. Dichas mutaciones producen la inactivación de la proteína transportadora, lo cual genera hipertiroidismo periférico (altos niveles de la hormona tiroidea T3 en la sangre) e hipotiroidismo cerebral (T3 baja en el cerebro). Este desequilibrio se debe a que la falta de MCT8 en la barrera hematoencefálica (aquella que regula el paso de sustancias entre la sangre circulante y el cerebro) impide que las hormonas tiroideas sean transportadas al interior del cerebro.

En el artículo, publicado en la revista PLOS One, el equipo de investigadores describe el uso de un análogo de la hormona tiroidea llamado TRIAC, que posee un efecto similar al de la propia hormona y cuya seguridad en pacientes es de sobra conocida. Este compuesto, a diferencia de la T3, no precisa del trasportador MCT8 para entrar en las células. Los investigadores inyectaron el fármaco directamente en el cerebro de un ratón modelo para el síndrome de Allan-Herndon-Dudley con el objetivo de probar su eficacia. Los resultados del estudio mostraron que aumentaban los niveles de TRIAC en la corteza cerebral del ratón y que el tratamiento no empeoraba el hipertiroidismo periférico ni el hipotiroidismo cerebral. 

Estos resultados revelan que la administración intracerebroventricular de TRIAC en ratones facilita su disponibilidad en el cerebro y arroja luz sobre futuras estrategias terapéuticas para la enfermedad. 

Acceso al artículo original: Intracerebroventricular administration of the thyroid hormone analog TRIAC increases its brain content in the absence of MCT8. PLOS One.

Dernière modification: 
13/02/2020